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급격하게 발전하는 줄기세포기술로 활용분야 확대

 

   줄기세포 이야기가 나오면  뛰어난 연구결과로 전 세계가 우리의 줄기세포기술을 부러워하던 2000년 초반을 돌이켜 보면 아쉬운 마음이 크다. 배아 줄기세포를 만들기 위한 난자의 출처에 대한 의혹으로 제기된 윤리문제는 급기야, Science 논문조작(2005)에 이르는 중대한 문제로 발전하면서 그 당시 모든 매스컴에서 다루는 뜨거운 뉴스인 동시에 생명공학 연구자는 머리를 숙이고 자숙하는 시기이기도 했다. 이런 연유인지 줄기세포 연구에 대한 관심이 대폭 축소하면서 과학 경제적 필요성에 비해 연구 활동의 저조해 지면서 중요 미래 국가먹거리 개발에 뒤처지지 않을까 하는 우려와 걱정이 많았다. 

 

  다양한 매스컴 덕분(?)에 우리 국민만큼 줄기세포 연구에 열광과 실망을 많이 하면서 관심을  가졌을 뿐만 아니라 웬만한 줄기세포 전문용어도 국민 대부분이 익숙한 나라는 없을 것이다. 줄기세포는 뇌, 심장, 간, 신장 등 다양한 기능의 세포로 분화할 수 있는 능력을 가지면서도 스스로 재생산이 가능한 분화되지 세포를 의미하고 모든 다세포(多細胞)생물에는 존재하고 있다.  줄기세포를 원하는 세포로 분화시켜 잘못 사용하면 망가지거나 노화된 세포나 장기를 바꾸어 넣어 재생시킬 수 있을 가능성 때문에 기대치가 매우 높았다. 더구나, 4차 산업기술인 3D Bioprinting 기술과 융합하여 미래에는 모양, 크기 및 기능이 자기가 지금 가지고 있는 장기나 세포와 꼭 같게 만들 수 있을 가능성이 크기 때문에 중요성이 매우 클 것으로 예상한다.  자신의 줄기세포로 만들기 때문에 몸에 이식 시 문제시되는 여러 가지 문제점을 많이 해결할 수 있을 것으로 예측하여 자기 맞춤형 장기(심장, 신장, 간, 위, 망막 등)를 만들 수 있을 것이라는 점에서  기대가 많은 기술이었다.  

 

 줄기세포연구는 1957년 골수이식성공을 계기로 하여 1998년 미국 위스콘신대 Thomson팀이 배아줄기세포를 확립하면서 시작되었고, 배아줄기세포의 윤리적 문제를 뛰어 넘을 수 있는 유도만능줄기세포(induced Pluripotent Stem Cell (iPS Cell))는 배아를 사용하지 않고 상피와 같은 성체세포로 만든 줄기세포로 2006년 일본 쿄토대 야마나카(Yamanaka)교수가 성공하여 2012년 노벨 의학상을 수상한 바가 있다. 

 

  줄기세포는 정밀의료기술이 빠르게 발전하는데 발맞추어 개인 유전정보를 이용하여 환자의 유전적 환경과 동일한 조직을 만들 수 있을 뿐만 아니라, 환자의 조직에서 유래된 줄기세포로 빠른 약효가 있는 치료제를 정확한 용법으로 사용하는 개인 맞춤형 의료를 활성화(KISTEP 2018) 시킬 수 있다. 신약 개발 시 환자의 줄기세포로 원하는 특정세포로 분화시켜 신약후보 발굴을 하거나 약물의 안전성이나 효율적으로 약효를 확인하는 약물 탐색에도 활용할 수 있어 서 가치가 아주 크다. 환자의 줄기세포로 실제 장기의 구조와 기능을 가진 작은 배양체(장기유사체)인 오르가노이드(Organoid)기술은 맞춤형 임상재료나 새로운 신약개발의 Platform 기술로 각광을 받아서 2015년 MIT가 선정한 10대 유망기술로 뇌 유사체(Brain Organoids)가 선정된 바가 있다. 또한, 환자의 손상된 세포와 조직 복원을 위해 줄기세포 주입하는 세포치료제가 개발되면서 치료가 불가능한 희귀 난치성 질환환자에게는 근본적인 치료도 가능하게 할 것이다. 하지만 이렇게 되기 위해서는 원하는 세포로 분화, 대량증식, 주입한 줄기세포가 암 발생방지 및 면역거부 억제, 이식된 세포의 장기적 생존 등 아직까지 해결되어야할 숙제는 여전히 아주 많다. 

 

  국내 줄기세포 치료제는 2004년 국내에서 최초 임상연구가 진행되었고 2016년 말 전 세계적으로 진행 중인 총 314건의 상업용 줄기세포의 임상 시험 중 국내에서는 46건의 임상이 진행되고 있어 미국에서 진행되는 155건에 이어 세계 2위를 차지(www.clinicaltrials.gov, 2016)하고 있었다. 신규임상 등록도 2016년에 총 47건이 등록되었고 이중 23건이 미국, 중국이 8건, 한국이 5건, 대만이 3건이 등록되어 중국과 대만의 등록건수가 급속도로 증가하고 있다.


글로벌 줄기세포 시장 급성장세…임상시험 승인 확대

 

  등록된 임상시험 건수 파악하는데 가장 큰 문제점은 제품개발용 임상시험계획(Investigational New Drug (IND))을 허가 당국으로부터 승인을 받은 자료만 으로는 검증할 수 없다는 점이다. 우리나라와 미국에서는 엄격하게 IND를 받지 않고도 임상시험을 할 수 없는데 비해서, 허가 없이도 임상시험을 하는 경우가 실제로는 IND 승인 후 진행하는 수보다 훨씬 많다. 즉, 국가의 허가당국의 허가 없이 임상실험을 실제로 하고 있기 때문이다. 문헌(Cell Stem Cell, V19, p154-157(2016))에 따르면 FDA에 승인받지 않고 임상 또는 시판까지 하는 사례가 상당하다고 확인되고 있다. 줄기세포의 상업용 임상건수는 1999년부터 꾸준히 증가하고 있고, 최근에는 매년 연간 40건 이상의 임상 연구가 허가당국에 등록하고 있다. 

 

 최종적으로 상용화 줄기세포 제품은 우리나라에서 승인된 4개 제품을 포함한 국제적으로 7종의 줄기세포 치료제가 시판허가를 받았는데, 일본에서는 2015년에 조건부 승인된 2개 품목이 시판 허가를 얻었다. 일본은 Yamanaka교수의 노벨상 수상을 계기로 상대적인 기술적 우위에 있다고 판단하는 유도만능줄기세포로 임상시험이 일본에서는 많이 시작되고 있다. 그 예로서 일본 이화학 연구소 등(2014)에서는 유도만능줄기세포로 노인성 황반변성 환자대상 실시, 2018년에는 파킨슨병 임상시험을 자기가 아닌 건강한 타인의 유도만능줄기세포를 활용하여 신경세포로 분화시킨 뒤 환자의 뇌에 이식하는 연구 중이고 성공 시 보험을 적용받는 일반치료법으로 승인받는 것을 목표로 하고 있다. 또한, 심장병환자에게 만능줄기세포로 만든 얇은 심근세포(0.1mm)를 이식하는 시험을 2018년 5월에 조건 부 허가(뉴스윅스(2018))를 한 이래 배아줄기세포로 간에 암모니아를 분해하지 못하는 “고(高)암모니아 혈증”을 앓고 있는 영아를 대상으로 임상시험도 허가(연합뉴스(2018))하였다. 올해(2019), 일본 후생성은 척수손상 치료를 위한 다른 사람유래 유도만능줄기세포 임상시험을 세계 최초도 허가 (Nature, News, “Reprogrammed” stem cells to treat spinal-cord injuries for the first time, 2019.2.22. ) 하여는데, 연구팀인 쿄토대학은 이전에 원숭이를 대상으로 한 시험에서 원숭이가 걸을 수 있도록 회복하는 데 성공한 바가 있다. 줄기세포 치료제중 인간면역결핍바이러스(HIV)치료는 2007년에 성공한 이래, 2012년 남성HIV 감염환자에게 줄기세포 이식후 완전히 치료했다고 Nature지(2019.3.5.)에 발표하였다. 

 

 글로벌 줄기세포 시장은 2017년 1,350억 US$, 2019년 1,559 US$, 2020년 2,080 US$이고 2023년 3,380억 US$로 급격히 성장하고 있는 추세(Frost & Sullivan, 2018.11)로 CAGR이 16.5%로 보고되고 있다. 줄기세포 2017년 총 시장 중 북미가 37.3%, 유럽이 27.8%, 아시아 태평양지역이 21.3%순으로 형성되어 있다. 결과적으로는 2017년 현재, 총 7건의 줄기세포가 판매 승인되었는데. 이중 4건이 한국제품이여서 우리는 분명 줄기세포치료분야에는 우수한 역량을 보유하고 있다. 하지만 아직은 치료효과에 충분하지 않는 수준에 머물고 있다는 문제점이 있다. 

 

 우리나라는 2001년 급성심근경색 치료제(하티젤그램AMITM, 주)파미셀)를 필두로 2012년 퇴행성 무릅연골 치료제(카티스템TM, 주)메디포스트), 크론성 누공치료재(쿠피스템TM, 주)안트로젠)와 2014년 루게릭병 치료제(누로나타 RTM, 주)코아스템)의 4종이 판매허가를 받았다. 줄기세포 치료제로 상용화 승인을 받았지만 카티스템TM만 2017년 후 100억 원 이상의 매출(뉴스팜. 2018.11)을 달성했고 나머지 3가지는 연 매출 20억 원에도 못 미쳐 성장세(데일리팜,2019.7)가 아주 더디다. 이외에 주)네이처 셀의 자가 줄기세포 아토피치료제는 일본 후생성에서 치료 승인(파이낸설 뉴스, 2018.12)을 받았고, 이외에 개발된 줄기세포 치료제들이 임상2상을 마쳐서 조건부 허가를 신청하거나 1상,2상 임상시험을 진행하고 있다.  하지만, 줄기세포 치료제는 아직까지는 개별 국가에 승인이지 단 1건도 미국 FDA의 판매 허가를 받은 케이스가 없는 문제점은 주목하여야 할 점이다. 

 

  미국의 경우도 줄기세포 치료제의 특성을 고려하여 “복지중진을 위한 재생의료선택의 신뢰가능과 효과적 성장(Reliable and effective growth for regenerative health options that improve wellness ACT, 2016)”법안이 발의되어 세포치료제는 3상 임상을 실시하지 않고 2상 임상시험만으로 한시적 승인하고, 3상 시험결과는 5년 이내 제출하게 되었지만 학계의 강력한 비판에 법안으로는 통과하지 못했다. 한편, EU는 줄기세포를 이용한 치료를 ”의료행위“가 아닌 ”첨단의료제품(Advanced therapy medicinal products) “으로 보고 병원면제제도를 허용하여 환자 개인이 줄기세포 치료제를 이용할 수 있는 치료 접근권(Right to try)을 보장하고 있다. 특히, 일본의 경우는 조건부 승인을 통해 실제적 규제를 완화시킨 유일한 국가이고 의사의 판단 하에 환자의 동의를 얻어 줄기세포치료를 시행하고 있고 심지어 보험처리도 가능하다. 

 

 우리나라는 미 동결 난자 사용금지와 연구대상 질환을 한정하는 등 해외에 비해서 엄격한 규제에 불만이 많지만 최근 22개 난치성 유전질환으로 한정된 배아 줄기세포 연구대상을 질환의 규제를 없앴고 신기술의 경우는 ‘선 인증 후 진료’ 데이터 재평가 등으로 생명윤리법 개정이 되고 있어 규제 완화(한경헬스(2017))가 추진되고 있다. 실제로 2016년 식약처는 ”생명위협 질환” “중증 비가역질환”에 사용하는 세포치료제는 임상2상 시험 결과만으로 조건부 허가를 받을 수 있도록 헀지만, 2년 7개월이 지난 현재까지 승인받은 바는 전혀 없다(데일리팜, 2019.2). 그럼에도 불구하고, 우리나라 바이오 벤처인 안트로젠(뉴스펌, 2018.10)과 코아스템(이투데이. 2018.8)이 개발한 줄기세포 치료제는 미국 FDA로부터 희귀 의약품으로 지정되어서 신속심사와 우선 심사를 받을 수 있어 빠른 허가를 기대하고 있다.  


4차 산업 융합기술 활용한 제3세대 줄기세포 기술진화에 적극적 노력이 절실

 

  줄기세포 분야의 세계 민간자본의 R/D투자는 2013년 $5,377 million에서 2015년 $15,217 million으로 급상승했다가 2015년 $4,296 million으로 떨어져 있고, 세계 1위 제약 회사인 Pfizer사와 2위인 Novartis사는 타 기업과 협업과 파이프라인 구축을 중단하고 있다. 이런 이유가 2018년 노벨상을 수상한 효능이 입증된 CAR-T(Chimeric Antigen Receptor-T Cell)등 면역세포 치료제 개발성공으로 관심이 이동하여서 일부 글로벌 제약사는 투자규모를 줄이고 있음을 알 수 있다. 하지만 인구의 고령화와 정밀의료의 획기적 발전 영향이 정체되어있는 줄기세포분야에 새로운 방향을 제공한다면 세포치료제 뿐만 아니라 신약, 의료기기분야에 타 기술과 기술융합이 된다면 더 큰 발전이 있을 것으로 전망한다.

 

   논문조작(2000년)이후 우리의 줄기세포 연구는 너무 많이 위축되었지만, 연구자들의 끊임없는 노력과 창업한 벤처 기업들의 용기 있는 도전으로 미국FDA에 희귀약품으로 지정되어 신속 심사로 빠른 허가가 이루어지면  줄기세포 연구뿐만 아니라 상업용 줄기세포 분야에도 큰 발전을 기대할 수 있어서 일본이나 중국, 유럽에 비해서 상대적으로 여전히 엄격한 규제는  완화시킬 필요가 있는 시점이다. 줄기세포기술의 근본적 문제점으로 제시되고 있는 분리, 대량배양, 암 발생, 면역문제, 장기 생존 등의 장애물을 획기적으로 해결할 기초 연구결과의 확보하여 좀 더 쉽게 이용할 수 있는 방안이 필요하다.  뿐만 아니라 4차 산업 융합기술의 적극적 활용을 통해 상용화되는 세포치료제, 신약개발 응용, 임상시험 등에 적용할 수 있는 방안구축과 최첨단 유전자가위(CRISPR/Cas9)기술을 이용한 특정유전자를 줄기세포에 넣을 수 있는 제3세대 줄기세포 기술로 진화시키려는 적극적 노력이 필요한 시기이다. <ifs POST>  

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기사입력 2019-03-12 17:00:00 최종수정 2019-03-12 15:01:14
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